Цитаты из книги «Трещина в мироздании»

Геном образуют молекулы, которые называются дезоксирибонуклеиновой кислотой (ДНК) и состоят всего лишь из четырех различных видов структурных элементов – нуклеотидов, тех самых “букв” ДНК: А, Г, Ц и Т. Эти буквы – сокращения названий химических групп, азотистых оснований, которыми нуклеотиды отличаются друг от друга: аденин, гуанин, цитозин и тимин. “Буквы” молекул связаны в длинные одинарные цепочки. Две такие цепочки образуют знакомую нам всем спиральную структуру.

Одна из многообещающих разработок включает ингибиторы контрольных точек – лекарства, отключающие тормоза, которые обычно ограничивают иммунный ответ на раковые клетки. В рамках другой стратегии создаются генетически модифицированные Т-клетки, которые нацеливаются точно на рак конкретного пациента. Этот процесс, представляющий собой очередной пример терапии , известен как адоптивный перенос клеток, и именно в этой разновидности иммунотерапии на сцену выходит редактирование генома.

Исправление обеих мутантных копий гена бета-глобина у людей, страдающих от серповидноклеточной анемии, избавит их от этой болезни, но одновременно лишит их мутации, защищающей от малярии[273].

К примеру, редактирование у эмбриона гена CCR5 может сделать человека, который разовьется из этого эмбриона, устойчивым к ВИЧ, но более восприимчивым к вирусу лихорадки Западного Нила[272].

Я абсолютно согласна с тем, что общество в целом – а не отдельные ученые и не группы ученых – должно решать, как использовать каждую конкретную технологию. Но тут есть одна трудность: общество не может принимать решений по поводу технологий, которые оно не понимает, и тем более по поводу тех, про которые оно вообще не знает.

Именно так было с атомной бомбой. Я не думаю, что кто-то возражал против ее создания; дебаты о том, что же теперь с ней делать, появились уже после того, как она была создана[236].

Мартин обнаружил, что, когда он “спустил” CRISPR-систему на последовательности ДНК, в которых некоторые “буквы” были специально заменены на неправильные и больше не подходили РНК, фермент Cas9 в ряде случаев все же разрезал ДНК[216].

CRISPR – по крайней мере, его изначальная версия, которой обладают прокариоты, – не стопроцентно точный метод разрезания ДНК. Это было очевидно еще при проведении самых первых экспериментов с CRISPR в моей лаборатории.

Кроме того, существуют также стратегии доставки, вообще не задействующие вирусы. Используя новейшие достижения нанотехнологий – то есть технологий, работающих с субмикроскопическими размерами, – исследователи тестируют различные способы применения липидных наночастиц для транспортировки CRISPR по телу. Устойчивые к деградации и легкие в производстве, эти средства доставки имеют еще одно преимущество: они выпускают белок Cas9 и его направляющую РНК строго по дозам.

Миодистрофия Дюшенна может быть результатом одной из нескольких мутаций в гене DMD – самом крупном из известных генов человека, который кодирует белок под названием дистрофин.