Цитаты из книг автора «Дженнифер Даудна»

Пока у нас не будет четкого понимания всех проблем безопасности и этических проблем, пока мы не позволим присоединиться к обсуждению этих проблем максимальному числу заинтересованных лиц, ученым лучше не трогать клетки зародышевого пути. Но на самом деле еще большой вопрос, достигнем ли мы вообще когда-нибудь достаточного морального и интеллектуального уровня, чтобы управлять судьбой собственного генофонда, – и я думаю над этим вопросом с тех пор, как начала понимать, на что способен CRISPR. По этой и по ряду других причин я провожу четкую границу между процедурами, описанными в этой главе, – и тем, что может быть использовано в редактировании геномов клеток зародышевого пути. Стоит подумать дважды, прежде чем пересекать эту границу. А потом подумать еще раз.

Прежде чем выбирать последовательность ДНК для редактирования у пациентов, ученые в рамках этой стратегии проводят исчерпывающую проверку нескольких близких последовательностей ДНК в культуре клеток, определяют, какие из них дадут наименьшее количество нецелевых “срабатываний” CRISPR, и только потом – когда определится “победитель” – приступают к клиническим испытаниям. Существует и третья стратегия избегания потенциальных нецелевых мутаций, и в ней ученые уже добились значительных успехов: настройка CRISPR таким

Во многих лабораториях были написаны компьютерные алгоритмы, автоматически проверяющие состоящий из трех миллиардов “букв” человеческий геном: сколько его участков несут в себе последовательность, близкую к той, которую собираются отредактировать ученые.

Какая-то нецелевая активность всегда неизбежна (и поэтому в инструкции к любому лекарству есть пункт о побочных эффектах), но если речь идет о редактировании генома, то эти побочные эффекты могут быть особенно опасными. В конце концов, побочные эффекты от лекарства обычно проходят, когда пациент прекращает его прием, – однако в случае редактирования генома любая нецелевая последовательность ДНК, будучи однажды отредактирована, изменится необратимо

Фактически героиня этой истории Лайла Ричардс – первый человек, чья жизнь была спасена благодаря терапевтическому редактированию генома .

Но есть проблема: у Т-клеток уже имеется “природный” ген рецептора, и наличие сразу нескольких подобных генов вызовет беспорядок на молекулярном уровне. В настоящее время ученые могут избежать этого, используя CRISPR для нокаутирования “родного” гена рецептора и таким образом расчищая место под ген рецептора, способный обнаруживать рак. Затем к тем же клеткам можно применить другие варианты редактирования генов, делающие их еще более эффективными.

Одна из многообещающих разработок включает ингибиторы контрольных точек – лекарства, отключающие тормоза, которые обычно ограничивают иммунный ответ на раковые клетки. В рамках другой стратегии создаются генетически модифицированные Т-клетки, которые нацеливаются точно на рак конкретного пациента. Этот процесс, представляющий собой очередной пример терапии , известен как адоптивный перенос клеток, и именно в этой разновидности иммунотерапии на сцену выходит редактирование генома.

Этот революционный метод борьбы с раком отличается от трех “классических”, давно применяемых типов лечения – оперативного вмешательства, лучевой терапии и химиотерапии. В отличие от этих более старых подходов, иммунотерапия рака нацелена на использование иммунной системы самого пациента для выслеживания и поимки опасных клеток. Иммунотерапия проводится в рамках совершенно отличной от предыдущих парадигмы, и ее мишенью служат не опухоли, а тело больного: она дает пациенту силы самостоятельно бороться с раком.

редактировать множество генов сразу

Рак вызывается мутациями в ДНК, часть из которых унаследованы, а часть – накоплены в ходе жизни пациента